Hemoderivados desarrolla su primer medicamento por ingeniería genética

El Laboratorio de Hemoderivados de la Universidad Nacional de Córdoba (UNC) desarrolla su primer medicamento por ingeniería genética. El proyecto está destinado a personas con hemofilia B, quienes carecen de una proteína fundamental para la coagulación de la sangre. 

La hemofilia B es un trastorno de la coagulación de la sangre, originado por la ausencia de Factor IX, una proteína que se encuentra en el plasma humano. Quienes la padecen están expuestos a sufrir hemorragias espontáneas en sus articulaciones u órganos vitales, y necesitan tratamiento de por vida.

Desde la institución señalaron que se trabaja en reproducir artificialmente esa proteína y con la actividad biológica necesaria para ser aplicada terapéuticamente. “Actualmente, unas pocas empresas farmacéuticas multinacionales elaboran este medicamento en el mundo, por lo que nuestro país debe importarlo. Si bien restan varias etapas para que esté disponible en el mercado, el avance coloca a Hemoderivados en la vanguardia de la producción de proteínas humanas obtenidas mediante la aplicación de ingeniería genética y colabora en la construcción de soberanía científico tecnológica para el país”, destacaron a través de un comunicado.

Es por eso que, la UNC y el Conicet conformaron un consorcio público-público en el que participan el Laboratorio de Hemoderivados y la Secretaría de Ciencia y Técnica de la UNC, así como a los centros de investigaciones en Bioquímica Clínica e Inmunología (Cibici) y en Química Biológica (Ciquibic), ambos de doble dependencia (UNC-Conicet) y radicados en la Facultad de Ciencias Químicas.

En 2012, se presentaron a la convocatoria Empretecno del Fondo Argentino Sectorial (Fonarsec) con el "Proyecto EBT BioHemo". Desde entonces, científicos de ese conglomerado de instituciones vienen trabajando en el desarrollo del conocimiento necesario que permita la producción de Factor IX mediante técnicas de ingeniería genética.

“El desafío es enorme: lograr que una célula animal, que naturalmente no está preparada para generar Factor IX, logre expresar esa proteína, tras modificar su código genético. Y luego, replicar el proceso pero a escala de producción industrial”, señalaron.

Hasta ahora, el equipo liderado por Catalina Massa logró reproducir artificialmente esa proteína y con la actividad biológica necesaria para ser aplicada terapéuticamente.

Resta entonces poner a punto el proceso de purificación y formulación del medicamento y llevar el proceso a nivel industrial.